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研究人员使用纳米颗粒为眼盲症患者提供基因治疗

作者: 武汉新闻网 更新时间: 2020年07月15日 16:33:00 游览量: 58

简述:

在大鼠和小鼠的实验中,两位约翰霍普金斯大学的科学家- 工程师和眼科医生- 报告成功地使用了纳米颗粒为眼盲症患

在大鼠和小鼠的实验中,两位约翰·霍普金斯大学的科学家- 工程师和眼科医生- 报告成功地使用了纳米颗粒为眼盲症患者提供基因治疗。独特设计的大分子使研究人员能够压缩大束治疗性DNA,将其输送到眼睛的细胞中。

研究人员使用纳米颗粒为眼盲症患者提供基因治疗

这项研究于7月3日在《科学进展》上进行了描述,该研究提供了纳米颗粒基因治疗潜在的与湿性年龄相关的黄斑的潜在价值的证据。以血管异常生长为特征的眼病,其损害了眼后部的感光组织- 以及更罕见的视网膜遗传性致盲疾病。

许多基因治疗方法都依赖于病毒载体,该载体利用病毒的天然能力将遗传物质带入细胞。但是,病毒会产生免疫反应,从而阻止重复给药,最常用于眼部基因治疗的病毒不能携带大基因。

一些最普遍的遗传性视网膜是由于大型基因中的突变所致,而这些基因根本无法适应最常用的病毒载体。”

约翰·霍普金斯大学医学院的彼得·坎波基亚罗(Peter Campochiaro)医学博士

Campochiaro还是 Johns Hopkins Medicine Wilmer眼科研究所的成员。

为了克服这些限制,Campochiaro和Jordan Green博士开发了一种新方法,其中涉及一种可生物降解的聚合物,该聚合物围绕并压紧长段DNA,产生可以进入细胞的纳米颗粒。

这项技术使研究人员能够将眼细胞转化为用于治疗性蛋白质的微型工厂。

为了首先测试纳米粒子是否可以到达其靶细胞,研究人员在纳米粒子上加载了一种荧光蛋白基因,该基因可使细胞像荧光棒一样发光。

这种发光的分子使研究人员能够确定纳米颗粒可实现的基因表达的位置,数量和持续时间。

他们发现,即使在治疗后八个月,老鼠眼睛中的大多数感光细胞也会发光,这表明纳米粒子有效地将荧光基因沉积到了细胞中。

接下来,研究人员建立了一个类似的实验,这次使用纳米颗粒将生物学上相关的基因穿梭到眼睛中。

他们在纳米粒子上加载了血管内皮生长因子(VEGF)基因,该基因负责湿性黄斑患者异常血管的生长。

研究人员给30只大鼠的眼睛注射了带有VEGF基因的纳米颗粒,并确定了注射后1、2和5个月对视网膜的影响。

注射后一个月,测试的每只大鼠在视网膜下和视网膜内均出现了异常血管,如湿性黄斑患者所见。

注射后两个月和五个月,异常血管更加广泛,并且与慢性未治疗的湿性黄斑类似,视网膜下也有相关的瘢痕形成。

Campochiaro说:“这些结果表明,纳米粒子传递的基因在细胞内保持活性数月。”

最后,为了测试纳米粒子为疾病提供治疗基因的能力,研究人员使用了经过基因工程改造的小鼠,以发展出一种类似于人类的湿性黄斑。研究人员在纳米粒子上加载了一种基因,该基因产生一种能够中和VEGF的蛋白质。

目前,医生向患有黄斑的人的眼中注入阻止VEGF蛋白的蛋白,这种疗法有助于控制异常,渗漏的血管的过度生长。但是,必须经常重复此过程,这对患者及其护理者来说是沉重的负担。

注射含有抗VEGF蛋白基因的纳米颗粒后三周,与对照小鼠相比,小鼠的异常血管减少了60%。35天后观察到相同的效果。

约翰·霍普金斯大学医学院生物医学工程教授乔丹·格林博士说:“这些结果非常有希望。” “我们有能力通过非病毒疗法到达受退化性眼病影响最严重的细胞,这种非病毒疗法可以使眼睛产生自己的持续疗法。”

在美国,估计每四到六周就有160万人患有黄斑。

基因治疗可以为眼睛的组织提供一种方法,只需进行少量的初始治疗即可防止视力进一步下降。可以通过引入遗传突变已失效的基因功能版本,以类似方式治疗导致失明的遗传疾病。

文章链接:http://www.jinguanwh.com//jksh/94710.html

文章标题:研究人员使用纳米颗粒为眼盲症患者提供基因治疗